GC녹십자(006280)가 일본에 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
헌터라제 ICV는 머리에 기기를 삽입한 뒤 뇌실에 약물을 직접 투여해 치료한다. 기존 정맥주사가 약물이 뇌혈관장벽을 넘지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는 데 한계가 있었다는 점을 보완했다.
치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체 환자의 70%에 달한다. 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하가 발생하는 선천성 희귀질환 헌터증후군이 중증일 경우 인지능력을 점진적으로 상실하고 기대 수명도 매우 짧다. GC녹십자는 ‘헌터라제ICV’가 이런 중증 환자 치료에 변화를 줄 것으로 기대했다.
‘헌터라제ICV’는 지난달 17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에도 지정돼 허가에 긍정적이라는 분석이 나온다.
허은철 GC녹십자 사장은 “희귀질환 치료를 위한 혁신을 지속하겠다”고 말했다.
