식약처./서울경제 DB식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’를 첨단재생바이오법에 따른 1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 5일 밝혔다. 첨단재생바이오법은 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전 관리 및 제품화 지원을 위해 작년 8월28일 시행됐다.
CAR-T세포는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것이다. 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다. 주사 한 번으로 혈액암 완치가 가능해 기적의 항암제로도 꼽힌다. 킴리아주는 환자로부터 채취한 면역세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전 정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식으로 만들어졌다.
다른 치료제의 사용이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제다. 미국에선 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에선 우선순위의약품(PRIME)으로 각 지정된 후 허가받았다.
식약처는 이 약의 허가심사를 위해 혈액암 분야 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다.
특히 이 약은 첨단재생바이오법 30조에 따른 ‘장기 추적조사’ 대상 의약품이다. 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기 추적해야 한다. 최초 판매한 날부터 1년마다 장기 추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 기대했다.
/우영탁 기자 tak@sedaily.com
