카이노스메드(284620)는 자회사인 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics)를 통해 제출한 'KM-819'의 파킨슨병에 대한 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)이 승인했다고 16일 밝혔다.
지난달 국내 식품의약품안전처로부터 적응증을 확대한 다계통위축증(MSA) 치료제의 임상 2상 IND를 승인 받은 데 이어 카이노스메드는 본격적인 KM-819의 국내외 임상 개발에 돌입했다.
카이노스메드는 임상 사이트들과의 계약 이후 환자 모집에 나서게 되며, 임상 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 계획이다. 건강하고 나이 많은 참가자 18명과 파킨슨병 환자 24명을 각각 대상으로 KM-819를 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 투여해 적정 용량을 확정할 예정이다. 임상 1상에서는 부작용 없이 400㎎까지 투여했다.
용량이 결정되면 미국 내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 임상을 진행하게 된다. 그동안 카이노스메드가 진행해 온 특정 유전자(GBA) 변이가 있는 환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 효능을 확인함에 따라 이번 임상에 유전자 변이 환자를 포함하기로 했다.
KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 FAF1이라는 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다. 임상 2상 이후 개발을 포기한 사노피나 바이오젠과도 다른 타깃으로 카이노스메드가 유일하게 개발하는 약물이다. 임상 2상에서 효능을 보이면 최초의 질환조절 효능이 있는 치료제 약물이 된다.
카이노스메드는 "미국에서 파킨슨병 치료제의 임상 2상에서 효능을 확인한 후 글로벌 제약사로 기술이전을 추진할 계획"이라며 "파킨슨병은 현재 증상완화제만 있으며 근본적인 질병조절치료제가 없는 상황이어서 기술이전 규모가 '조 단위'에 이를 것"이라고 말했다.
