메지온(140410)이 심장 기형 수술(폰탄 수술) 환자 치료제 '유데나필'에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 품목 허가를 받지 못했다. 추가 임상 필요성에 따라 신약 허가(NDA) 심사가 지연돼 주가가 하한가를 기록했다.
21일 메지온은 홈페이지를 통해 지난 18일 열린 미국 FDA와 '유데나필'의 신약 허가 관련 회의 내용을 공개했다. 메지온은 "FDA가 2016년 당사가 미국 PHN의 심장전문의들과 협의하여 제출한 Protocol(신약허가를 위한 임상 내용)에 근거해 1차 지표의 통계적 유의성 (p-value)을 지적했다"면서 "아울러 슈퍼 폰탄을 제외한 환자군에 대한 당사의 새로운 분석내용(Major Amendment)은 사후분석(post hoc)이라 regulatory 규정상 승인 여부를 판단하는 근거로 사용하기 어렵다고 했다"고 밝혔다. 이어 "FDA는 처음부터 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들만으로 구성된 별도의 임상시험을 제안했다"고 설명했다.
치료 효과가 아니라 임상 설계 자체가 FDA로부터 지적되고, 추가 임상이 필요해지면서 신약 허가까지는 더 많은 시간이 소요될 전망이다.
이에 대해 메지온 측은 "지금까지 여러 차례 회의에서 보여 온 FDA의 입장과는 상당한 괴리가 있었고 FDA의 규제지침(regulatory guideline)만을 강조하는 자세를 보여 당사는 현재 매우 당황스럽다"면서 "빠른 시간 내에 FDA와의 미팅을 추진 중이고 더 자세한 FDA의 입장을 파악해 보아야 하겠지만, 추가 임상을 실시한다면 당사는 일정수준 이상의 운동능력을 가진 슈퍼 폰탄 환자들을 제외한 추가 임상은 지표 설정(Endpoint)도 Max VO2로 단순화하고자 한다"고 밝혔다.
메지온은 지난 2016년 10월 임상 3상을 시작해 2020년 6월 FDA에 허가 신청했다. 지난 1월에는 신약 개발 기대감에 주가가 22만 9700원까지 치솟은 바 있다. 하지만, 이날 유데나필의 허가 심사 지연 소식에 30.00% 하락해 10만 2900원에 거래를 마감했다.
