이병화 툴젠 대표 “10년 공들인 유전자가위 원천기술 특허 곧 결실”

“올해 또는 내년에는 지난 10년간 공들인 유전자 가위 원천 특허에 대한 결실을 맺을 것으로 기대합니다.”

이병화 툴젠(199800) 대표는 17일 서울경제신문과 인터뷰에서 “최초의 발명을 놓고 다투던 UC버클리와 브로드연구소 간 저촉심사가 올해 상반기 마무리 되면 승자가 툴젠과 다시 붙게 된다”며 “툴젠은 시니어 파티(Senior party·우선순위 권리자)로 인정 받은 만큼 유리하다고 본다”며 이같이 밝혔다.

유전자 가위 기술 중 하나인 크리스퍼 카스9은 2020년 노벨화학상을 수상한 데 이어 지난해 첫 치료제가 나오면서 세계적인 관심을 끌었다. 작년12월 미국 식품의약국(FDA)은 중증 겸상적혈구 빈혈 환자를 대상으로 크리스퍼 카스9이 적용된 치료제인 ‘카스거비’를 세계 최초로 허가했다. 크리스퍼 카스9은 마치 가위처럼 DNA 염기서열을 절단·교정해 유전병을 일으키는 유전자를 제거하는 기술이다. 1세대 ‘징크핑거 뉴클레아제’, 2세대 ‘탈렌’보다 정교하게 돌연변이 유전자를 제거할 수 있다.

툴젠은 크리스퍼 카스9 원천 특허를 보유하고 있다. 툴젠은 UC버클리대-비엔나대 등이 속한 CVC그룹, 미국 매사추세츠공과대(MIT)-하버드대의 브로드연구소와 누가 크리스퍼카스9 기술을 처음으로 발명했는지를 두고 저촉심사를 벌여왔다. 이 대표는 “특허 문제는 합의로 마무리되는 경우가 많은 만큼 올해나 내년에 합의계약을 추진할 수 있을 것으로 기대한다” 며 “합의가 원만하게 이뤄지면 유전자 가위 치료제 개발 기업으로부터 로열티(수수료) 수익을 얻을 수 있을 것”이라고 말했다.



툴젠이 자체 개발하는 파이프라인은 임상 진입을 눈앞에 뒀다. 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 ‘TGT-001’은 비임상 마무리 수순으로 2년 내 임상시험에 진입할 계획이다. 작년 12월 미국 FDA에서 희귀의약품 승인을 받았다. 희귀의약품으로 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년 간의 시장 독점권 등 혜택이 주어진다. 키메릭 항원 수용체(CAR-T) 치료제는 호주 카테릭스와의 공동 연구개발을 통해 올해 고형암을 표적으로 미국 임상 1상에 돌입할 예정이다.

이 대표는 “카테릭스와의 공동연구에서는 특정 유전자를 잘라냈더니 CAR-T의 효능이나 지속성을 높일 수 있다는 결과를 얻었다” 며 “유전자 가위 치료제를 만들기 위해서는 유전자 가위 기술에 어떤 유전자를 타깃으로 할지, 어떤 전달체를 사용할지 등을 결정하는 것이 중요하다”고 설명했다.



그린바이오 연구는 이미 상용화 단계에 접어들었다. 유전자 가위 기술을 이용해 올레익산 함량이 높은 콩·갈변 억제 감사, 신품종 페튜니아 종자에 대해서 미국 농무부에서 승인을 받았다. 외부 유전자를 삽입하지 않고 작물이 원래 가지고 있는 염기서열의 일부를 바꿔 변이를 일으켰기 때문에 유전자변형식품(GMO)에 해당하지 않는다는 내용이다. 다만 국내에서는 유전자 가위 기술을 적용한 식물은 GMO로 분류해 상업화가 어렵다.

이 대표는 “유전자 가위 치료제 상용화 속도를 높이기 위해서는 정부에서 승인을 위한 가이드라인 등 지침을 만드는 것이 중요하다”며 “그린바이오 분야에서는 유전자 가위 식물을 GMO와는 구분하는 법 개정이 필요하다”고 강조했다.