GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 임상 1상 투약

GC녹십자와 노벨파마와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약이 미국 내 첫 투여를 마쳤다.

25일 녹십자는 이달 21일 노벨파마와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 임상에 돌입했다고 밝혔다. 양사는 미국, 한국, 일본에서 진행되는 임상1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.



산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록개발된 바이오혁신신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 녹십자는 비임상 연구 결과 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 (IT) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.