첨단바이오의약품 신약개발 기업 이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다.
이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 'EN001' 반복 투여 시 안전성·유효성 평가를 위해 설계됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다.
고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 16일 개시됐다. 저용량군 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여가 시작됐다고 회사는 설명했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군도 환자 3명을 대상으로 진행할 예정이다. 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.
EN001은 이엔셀의 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
김미라 이엔셀 임상개발부 이사는 "저용량군 투여 시 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 고용량군 투여 시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 지난 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.
