해외에서 판매 중인 피아스카이주 제품 사진. 사진 제공=로슈식품의약품안전처는 체중 40kg 이상인 성인 및 12세 이상 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 사용하는 희귀의약품 '피아스카이주'를 허가했다고 24일 밝혔다.
PNH는 조혈모세포의 유전자 돌연변이로 인해 적혈구 밖을 헤모글로빌이 탈출하는 용혈 현상을 일으켜 야간에 혈뇨를 보는 질환이다. 피아스카이주는 PNH 환자에서 인체의 면역시스템 중 하나인 C5 보체 단백질에 달라붙어, 보체 체계가 비정상적으로 활성화되지 못하도록 마지막 길목을 차단한다. 용혈 현상을 원천 차단함으로써 빈혈, 혈전과 같은 위험한 증상을 예방할 수 있다. 일본 쥬가이제약이 발굴해 스위스 제약사 로슈가 공동 개발했다.
소아 환자에게 처방 가능한 PNH 치료제가 허가된 것은 이번이 처음이다.
식약처는 "성인 및 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 선택 폭이 넓어질 것"이라고 기대했다.
