줄기세포 치료제 전문기업 코아스템은 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주(Neuronata R Injection)’를 개발한 바 있다. 이후 지난해 1월 ‘뉴로나타-알주’의 건강보험 적용을 위한 약제결정 신청서를 제출했다. 이에 대해 약제급여평가위원회가 건강보험 비급여 판정을 내린 것이다.
코아스템 측은 “심평원과 협의 과정에서 약가를 생산원가 수준으로까지 낮추면서 진행했으나 결국 받아들여지지 않았다”며 “희귀질환 세포치료제는 줄기세포를 기반으로 하기 때문에 생산원가가 높을 수밖에 없다”고 설명했다. 이어 “원가 이하의 약가로 공급하게 될 경우 사업 운영에 대한 리스크가 커져 생산 공급의 차질뿐 아니라 환자에게도 영향을 미칠 수 있다”고 덧붙였다.
희귀질환에 대한 세포치료제 및 유전자치료제는 세포배양과 전수검사 등 반드시 필요한 절차들로 인해 생산 원가가 높을 수밖에 없다. 그러나 현행 건강보험 평가는 비용 효과성을 기준으로 평간한다. 이로 인해 생산 원가가 높은 희귀질환 치료제는 급여 적용이 어려운 상황이다. 심평원 약평위 결정이 난 이후, 코아스템은 홈페이지에 공식 입장문을 게시하고 국내 루게릭병 환우 및 환우 가족들에게 양해를 구하고 있다.
코아스템의 ‘뉴로나타-알주’는 지난 014년 조건부 시판허가 이래 250명 이상의 국내외 환자에게 투여돼 안전성과 유효성이 입증됐다. 회사는 특히 “뉴로나타-알주는 세계 최초 루게릭병 치료제로 해외 학술지에 실리는 등 학계에서 주목을 받고 있다”며 “실제로 뉴로나타-알주를 이용해 국내에서 치료를 받기 위해 입국하는 해외 루게릭병 환자가 증가하고 있다”고 강조했다.
코아스템은 ‘뉴로나타-알주’의 국내 시판을 통해 얻은 안전성 데이터를 기반으로 해외 시장 진출에 박차를 가할 계획이다. 회사 관계자는 “희귀 질환 환자에 대한 국가 정책적 배려와 혁신형 치료제에 대한 가치를 높이 평가 받을 수 있는 곳부터 우선적으로 진입할 계획”이라며 “개인 사보험이 적용되는 미국 시장우선 공략으로 7월 미국 식품의약국(FDA)과 대면 미팅을 계획 중”이라고 전했다. 이어 “글로벌 제약사와 판권 계약에 대한 협의도 이뤄질 예정”이라고 덧붙였다.
한편, 코아스템은 ‘뉴로나타-알주’의 임상 3상 참여 환자를 오는 7월 중 홈페이지에서 모집해 무료로 투약할 계획이다.
