“최고가 의약품 ‘졸겐스마’, FDA 승인 전 데이터 조작”…판매는 계속 허용

단일 치료 약품으로 세계 최고가 의약품인 척수성 근육 위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받기 전 동물실험 관련 데이터 조작이 있었던 것으로 나타나 파문이 일고 있다.

6일(현지시간) FDA는 이날 성명에서 “졸겐스마를 승인한 지 한 달 뒤에 동물실험 관련 데이터 조작 사실을 알게 됐다”고 밝혔다.

FDA 생물학제품센터 피터 마크스 소장은 “모든 권한을 동원해 민사 또는 형사 처벌을 포함한 조치를 하겠다”고 말했다.

스위스계 제약사 노바티스가 개발한 졸겐스마는 지난 5월 FDA 승인을 받았으며, 미국 내 판매가는 210만 달러(약 25억원)로 단일 치료 약품으로는 세계 최고가다.



졸겐스마는 1회 투약으로 전적 원인에 따른 근육 파괴 질환으로 영유아 사망의 주요 원인이 되는 SMA를 치료하는 유전자 치료제이다.

이와 관련, 월스트리트저널(WSJ)는 졸겐스마를 제조하는 노바티스 계열사 아벡시스(AveXis)가 데이터 조작 사실을 알고서도 졸겐스마 승인 이후에야 FDA에 통보했다고 전했다.

노바티스도 이날 성명을 내고 조작 사실을 시인했다. 다만 문제가 된 데이터는 초기 단계의 시험제품과 관련된 것으로 현재 출시된 상용제품과는 무관하다고 해명했다.

데이터 조작에도 FDA는 졸겐스마 판매를 계속 허용키로 했다.

마크스 소장은 “이 문제가 동물실험에서 제품의 (효과) 강도를 측정하는 데 사용된 하나의 검사에만 국한된 것으로 믿고 있다”며 “유익성-위해성 균형은 여전히 졸겐스마에 긍정적”이라고 말했다.