노바티스의 졸겐스마주‘세계에서 가장 비싼 약’으로 알려진 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마주’가 국내 허가의 문턱을 넘었다.
식품의약품안전처는 28일 한국 노바티스가 허가 신청한 졸겐스마주를 ‘첨단바이오의약품’으로 허가했다고 밝혔다. 지난 3월 항암제 ‘킴리아’가 첨단재생바이오법에 따라 1호 첨단바이오의약품으로 지정된 후 두 번째다.
졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 대체할 수 있는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 SMA 환자에게 정맥으로 1회 투여해 치료가 가능하다. SMA는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 제 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경 질환으로 영유아기에 많이 발병한다. 특히 1형 질환을 갖고 태어난 영유아는 평균 수명이 2년에 불과하다. 건강보험심사평가원에 따르면 2019년 기준 국내 영아 SMA 환자는 46명으로 한 해에 약 20~30명의 환자가 발생하고 있는 것으로 추정된다.
다만 이 약의 1회 투여 비용은 미국 25억 원, 일본 18억 원 수준으로 고가다. 워낙 고가이다 보니 건강보험급여가 적용될지는 불투명하다. 업계의 관계자는 “같은 SMA 치료제인 ‘스핀라자’는 1회 비용이 1억 원 수준이지만 4개월마다 투여해야 하기 때문에 장기적으로는 오히려 졸겐스마가 더 저렴하다”면서도 “스핀라자는 조건에 따라 건강보험을 적용받을 수 있지만 졸겐스마는 워낙에 고가라 재정 문제로 급여를 받기 쉽지 않아 보인다”고 말했다.
한편 식약처가 졸겐스마주를 승인한 법적 근거인 참단재생바이오법은 지난해 8월부터 시행된 법으로 정부는 첨단바이오의약품으로 지정된 의약품에 대해 장기 추적 조사 등 안전 관리, 연구개발·제품화 등을 지원하고 있다.
/서지혜 기자 wise@sedaily.com
