스위스 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’./연합뉴스최근 청와대 국민청원게시판에는 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 글이 화제가 됐다. 생후 3개월쯤 척수성 근위축증 진단을 받은 12개월 된 딸에게 졸겐스마 처방이 필요하지만 고가의 치료비용 때문에 치료를 받지 못한다는 내용이다. 지난 7일 게시된 이 글은 20일 기준 1만 2,500여명의 동의를 얻었다.
졸겐스마는 스위스 노바티스가 개발한 척수성 근위축증 치료제다. 척수성 근위측증은 정상적인 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자의 결핍이나 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 진행성 희귀 유전질환이다. 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명 꼴로 발생하지만, 영아 사망의 매우 큰 유전적 원인 중 하나로 꼽힐 만큼 치명적이다. 졸겐스마는 1회 투여만으로도 치료효과를 기대할 수 있다. 국내에서는 지난 5월 품목허가를 받았다. 다만 치료비용이 문제다. 1회 투여에 25억원의 비용이 든다. 환자들과 그 가족들은 ‘있어도 못 맞는 약’이라고 토로하고 있다.
비싼 비용 때문에 환자들의 치료 접근성이 높지 않은 약은 더 있다. ‘꿈의 항암제’로 불리는 노바티스의 혈액암 치료제 킴리아다. 킴리아 역시 1회 투여만으로도 치료효과를 볼 수 있지만 치료비용이 5억 원에 달한다. 화이자의 심근병증 치료제 빈다맥스 치료비용은 2억 5,000만 원 정도다. 이들 치료제는 국내에서 허가를 받았지만 비싼 탓에 실제 처방으로 이어진 사례가 거의 없다.
혁신 신약이 많은 환자들에게 사용되기 위해서는 제약사가 약값을 내리거나 국내 건강보험에 등재해야 한다. 제약사가 약값을 내릴 가능성은 낮다. 혁신 신약 개발에는 많은 시간과 비용이 들기 때문이다. 결국 이들 약이 제대로 쓰이려면 건보 급여권에 들어와야 한다. 졸겐스마는 영국·독일·일본 등에서는 건보 적용 품목이다. 일반적으로 환자 부담금은 1,000만 원 안팎이며 일본의 경우 환자 부담금이 거의 없다.
문제는 재정 건전성과 형평성이다. 국회예산정책처는 건보 누적 적립금이 2024년쯤 고갈된다고 예상한 바 있다. 국민이 부담해야 하는 건보료는 큰 폭으로 뛸 수 있다. 이런 상황에서 비싼 약이 건보 적용을 받으면 극소수 환자에게 많은 재정이 집중된다는 비판이 나올 수 있다. 정부로서는 부담이다.
이 같은 이유로 혁신 신약의 급여는 지연되고 있다. 킴리아는 건보 심사 과정에서 보류 판정을 받았다. 졸겐스마와 빈다맥스도 건강보험심사평가원에 급여 신청을 했지만 적용 여부는 아직 불투명하다.
정부가 환자들의 치료받을 권리를 보다 적극적으로 보장해야 한다는 목소리가 높다. 치료제에 대한 재원을 기금 등으로 다각화해야 한다는 지적도 나온다. 심평원 관계자는 “혁신신약의 치료 효과와 건보 부담을 고려해 급여 여부를 검토하겠다”고 말했다.
