졸겐스마주. 사진 제공=한국노바티스앞으로 희귀 질환인 척수성 근위축증을 앓고 있는 건강보험 가입자는 한 번 투여로 완치 가능성을 열어준 ‘원샷’ 유전자치료제 졸겐스마주를 598만 원에 투약할 수 있게 된다. 졸겐스마주는 건보가 적용되지 않으면 1회 투약 비용이 약 20억 원이다.
보건복지부는 20일 건강보험 정책 최고의결기구인 건강보험정책심의위원회 회의를 열고 졸겐스마주를 포함한 5개 의약품을 건강보험에 신규 적용하는 내용을 담아 '약제 급여 목록 및 급여 상한금액표' 고시를 개정하기로 했다. 변경된 고시는 다음 달 1일부터 적용된다.
건강보험에 추가된 약제는 졸겐스마주(성분 오나셈노진 아베파르보벡, 제약사 한국노바티스), 소나조이드주(과플루오르부탄, 지이헬스케어에이에스한국지점), 도파체크주사(에프도파18F, 듀켐바이오), 도네리온패취(도네페질, 셀트리온제약), 도네시브패취(도네페질, 아이큐어) 등 5개다. 건강보험심사평가원(심평원) 약제급여평가위원회(약평위)가 평가하고 국민건강보험공단 협상을 거쳐 약의 상한금액과 예상청구액을 결정했다.
초고가 약으로 협상 과정에서 이목이 쏠렸던 졸겐스마주는 1회 투여 약제로, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 높은 효과를 보인다는 평을 받고 있다. 국내 SMA 환자는 200명 내외로 추정된다.
