[서울경제TV=김혜영기자]“내년 2분기 아토피 치료제 퓨어스템-에이디주의 임상 성공 여부가 결정됩니다. 이는 줄기세포를 기반으로 한 치료제로는 혁신신약(First in class)으로 연 1번의 투여만으로 아토피 피부염 치료가 가능합니다. 시장침투율 10%를 목표로 연 2,000억원의 매출을 기대하고 있습니다"
강스템바이오텍(217730)은 7일 서울 영등포 소재 전경련 컨퍼런스센터에서 아토피 피부염, 골관절염 임상 경과 및 사업화 전망을 주제로 기업설명회를 진행했다.
줄기세포치료제 연구개발기업 강스템바이오텍의 주요 파이프라인은 △아토피 피부염 치료제(퓨어스템-에이디주, 임상3상) △류마티스 관절염 치료제(퓨어스템-알에이주, 임상2상)△골관절염 치료제(퓨어스템 오에이 키트주, 임상1상) 등이다.
우선, 강스템바이오텍은 핵심 파이프라인 아토피 피부염 치료제 퓨어스템-에이드주에 대해 2025년 2분기 품목허가를 목표한다고 설명했다.
지난 2019년 퓨어스템-에이디주 임상 3상에서 한 차례 고배를 마셨지만, 이번에는 다르다는 자신감을 내비쳤다. 퓨어스템-에이디주는 임상 1/2a상 결과 고용량군에서 치료효과를 확인해 식품의약품안전처의 동의 하에 임상 2b상을 건너뛰고 임상 3상에 진입한 바 있다.
강스템바이오텍은 1차 임상 3상의 실패 원인을 명확히 파악하고 이를 개선했다고 설명했다.
강스템바이오텍은 △라이브 셀(Live cell) 제형 의약품 제조 후 보관 기간에 따른 치료제 효과를 고려하지 못한 점 △병용약물에 대한 통제 미흡 △대규모 3상 임상 수행 경험이 부족 등을 실패 원인으로 꼽았다.
배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 "임상에서 라이브셀(Live cell)을 사용하는데, 유효기간은 약 48시간 정도"라며 “임상 1/2a상의 경우 광명 GMP센터에서 서울성모병원까지 1시간 거리였기 때문에 실제 환자 투약까지 걸리는 시간이 6시간 정도였지만, 임상 3상은 전국 11개 임상시험기관에서 진행하다 보니 환자 투약까지 평균 26시간 걸렸다”고 설명했다. 이어 "이 부분이 문제가 될 수 있다는 것을 파악해 이 부분 해결에 집중했다"고 덧붙였다.
이를 위해 강스템바이오텍은 ‘셀럽(SELAF) 시스템’을 구축했다. 이를 통해 투약 직전 해동까지 동결 상태를 유지한다는 방침이다. 세포치료제는 출고 후 24시간이 지나면 세포활성이 80% 미만으로 저하되는 경향이 있다.
이에 △라이브 셀 제형 세포 활성 유지 위한 동결제형 의약품 방식 변경 △전국 임상기험 기관을 위한 해동 관리 시스템 공급 구축 △기관 수 확대(21개) △환자수 확대(351명) △대한아토피협회 중심 연구자 임상 시험 참여 등을 개선했다고 설명했다.
강스템바이오텍은 이번 임상 3상은 2021년 5월에 식약처 승인을 받고, 같은해 9월부터 환자의 투약을 시작했다. 지난 8월 315명 임상 대상자 투약을 완료했다. 회사측은 내년 2월 임상을 완료하고, 6월 임상시험보고서 완료, 7월 품목 신청을 계획하고 있다. 판매 승인 시점은 2025년 2분기로 전망하고 있다.
지난 4일 공개한 퓨어스템 에이디주의 투약 후 12개월이 지난 시점의 장기추적 데이터를 살펴보면 EASI50(습진중증도평가지수 50% 이상 감소) 달성률은 64~70%로 분석됐다. 1차로 진행했던 임상 3상 시험에서의 장기추적조사 결과인 58%보다 6~12% 향상됐다. EASI75(습진중증도평가지수 75% 이상 감소) 달성률은 42%다.
배 본부장은 "지난 1차 임상 3상 시험과 확연히 개선된 결과를 보여 기대감이 높다"며 “약물 투여 후 1년이 지났을 때 결과가 좋은 만큼 임상 3상 시험의 1차 평가지표인 '투약후 12주가 지났을 때 위약대비 EASI 달성률'은 통계적 유의성을 확보할 수 있을 것”이라고 강조했다. 그는 “기존 시판 중인 아토피 치료제와 전혀 다른 기전이고, 효과의 지속성과 안전성, 투약의 편의성을 가진 만큼 글로벌 제약사들의 관심이 상당한 만큼 라이선스아웃 가능성도 긍정적으로 열어두고 있다”고 덧붙였다.
강스템바이오텍은 퓨어스템 에이디의 예상 매출액 2,000억원을 제시했다. 1 바이엘(vial) 판매가는 800만원으로 국내 중등도 이상 성인 환자 25만명 가운데 2만5,000명이 사용한다는 것을 가정했다.
배 본부장은 "부작용이 거의 없는 질병에 대한 근본적인 치료 방법"이라며 "한 번 투여로 장기간 효과가 지속 가능하고, 항체 치료제 대비 연간 환자 부담 치료비를 낮춰줄 수 있다"고 설명했다.
이와 함께, 주요 파이프라인인 퓨어스템 오에이 키트주에 대한 설명도 이어갔다. 강스템바이오텍은 퓨어스템 오에이 키트주 연내 1상 투약을 완료하고 내년 상반기 약물의 6개월간 안전성 및 MRI 기반 영상 데이터 판독을 통한 연골의 구조적 개선을 확인할 계획이다.
배 본부장은 “퓨어스템 오에이 키트주 투여 후 12개월 시점에서 염소의 걸음걸이 행동에서 유의미한 개선을 확인했다”며 "오에이 키트주를 투여한 염소가 12개월 시점에 정상 염소와 유사한 행동을 보였다"고 설명했다. 이어 "동물시험에서 확보한 연골조직 재생, 연하골 구조개선이 인체에서도 확인될 경우 2024년 내 라이선스 아웃이 가능할 것으로 예견한다"고 강조했다. /hyk@seadaily.co
