녹십자는 이번 임상 2상에서 용량별 효과를 확인하고 안전성을 검증할 예정이다. 고용량을 투여해도 안전성이 확보된다면 경쟁 의약품을 뛰어넘는 장점을 갖게 된다고 회사 측은 설명했다.
헌터라제는 국내에서 2012년에 출시됐다. 헌터증후군 치료제로는 세계에서 2번째로 개발됐다. 이전에는 영국 샤이어의 ‘엘라프라제’가 시장을 독점하고 있었다. 녹십자는 이 의약품으로 국내 시장 점유율을 절반 이상 잠식한 데 이어 남미와 북아프리카에도 이 의약품을 수출한 바 있다.
헌터증후군은 남자 아이 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 희귀 유전 질환이다. 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적, 이 때문에 골격 이상·지능 저하 등의 증상을 보이다가 심한 경우 15세 전후에 사망에 이른다.
환자 수는 국내의 경우 70명, 미국은 500명 정도다. 전 세계에 알려진 환자도 2,000여 명에 그친다. 그러나 의약품 가격이 비싸 이 질환의 치료 비용은 연간 3억원에 이르는 것으로 알려져 있다. 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 약병 치료제 가격이 200만원이 넘을 정도로 고가다.
허은철 녹십자 사장은 “세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다”며 “헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
