헬릭스미스(084990)가 미국에서 임상 2상을 진행한다.
헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 미국 임상 2a상 시험에서 환자 투약을 시작했다고 10일 밝혔다. 엔젠시스의 ALS 치료 임상 2a상은 미국에서 환자 18명을 대상으로 임상센터 4곳에서 진행된다. 첫 투약은 텍사스주 오스틴 신경근센터에서 이뤄졌다.
헬릭스미스는 엔젠시스의 ALS 임상 2상을 2a와 2b상으로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 확인할 계획이다. 이번 임상 2a상을 마친 후 곧바로 환자 100명 이상을 대상으로 임상 2b상을 진행할 예정이다.
엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)에서 ALS에 대한 희귀의약품과 심사과정 단축이 가능한 패스트트랙으로 지정받았다.
루게릭병은 몸의 근육운동에 필요한 운동신경세포가 파괴되면서 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신의 근육들이 퇴화하고 마비되는 신경 퇴행성 희귀질환이다.
/이주원 기자 joowonmail@sedaily.com
