“세포유전자치료제(CGT) 등 추가적인 연구개발(R&D) 기술을 활용한 혁신 기술에 대한 플랫폼 비중이 과거에는 5%에 불과했지만 향후 크게 늘어날 것으로 전망됩니다.”
이대욱(사진) 한국노바티스 임상의학부 상무가 1일 서울 중구 더플라자호텔에서 열린 제2회 서경 바이오메디컬포럼에서 ‘세포유전자치료제 글로벌 개발 트렌드와 향후 과제 및 전망’이라는 주제 강연에서 “기술 플랫폼을 이용해 종양학·면역학·신경과학·심혈관계 4가지 분야를 주력으로 신약 개발을 진행하고 있다”며 이같이 밝혔다.
세포유전자치료제는 바이오 기업들의 대표적인 미래 먹거리로 꼽힌다. 국가생명공학정책연구센터에 따르면 전 세계 세포유전자치료제 시장 규모는 올해 94억 6000만 달러(약 12조 6800억 원)에서 2027년에는 417억 7000만 달러(약 56조 원)까지 커질 것으로 전망된다. 연평균 성장률은 44.1%에 달한다. 노바티스는 세포 치료제 분야에서 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제, 유전자 치료제 분야에서는 척수성근위축증(SMA)과 유전성 망막 질환 치료제를 개발하며 세포유전자치료제의 대표 주자로 자리매김했다.
노바티스의 CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 T세포를 분리하고 암세포를 효과적으로 제거할 수 있도록 유전자 조작을 한 뒤 다시 투여하는 방식으로 이뤄진다. 이 상무는 “환자 자신의 면역 체계를 활용해 질병을 치료하는 방식”이라며 “환자의 내부적인 항체 반응을 어떻게 이겨내며 또 치료 효과를 더 높일 수 있을지에 대한 부분들은 현재로서도 가장 큰 과제”라고 설명했다.
유전자 치료제도 노바티스가 강점을 가진 분야다. 생명공학 분야 시장조사 기관 파마인텔리전스에 따르면 전 세계적으로 유전자 치료제 파이프라인은 2014년 200여 개 수준이었지만 이후 급격히 늘어나 2021년에는 1800여 개가 됐다. 유전자 치료제 분야에서 가장 큰 성장은 신경 질환을 포함한 희귀 질환에 집중돼 있다.
노바티스도 척수성 근위축증 치료제, 유전성 망막 질환 치료제 등 희귀 질환에 타깃이 된 치료제를 갖고 있다. 두 치료제 모두 단 한 번의 투여로 치료 효과를 기대할 수 있는 ‘원샷’ 치료제다. 이 상무는 “SMN1 유전자의 변이로 일어나는 척수성 근위축증은 유전자 발현에서 유전자 치료를 대체함으로써 운동 능력을 재생시킨다”며 “망막 질환 치료제는 300개 이상의 유전자 이상으로 발생하는데 변이된 망막유전자인 RPE65를 표적해 질환을 치료한다”고 말했다.
이 상무는 노바티스의 향후 R&D 계획에 대해 “급성 백혈병의 세포 치료제, 희귀 질환에서의 유전자 치료제, 고형암에서의 방사능 리간드 요법과 같이 혁신적인 기술 플랫폼에서의 접근법을 활용하고 있다”며 “향후 통합 기술 플랫폼을 확장해 기술적 우수성을 추구할 것”이라고 밝혔다.