유전자치료제란 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 말한다.
이번에 허가된 인보사케이주는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.
인보사케이주는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도 무릎 골관절염환자의 치료에 효과가 있다. 무릎관절강내 1회 주사하는 방식으로 투약가능하다.
현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 세계 최초다.
식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 △해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 △연골 구조 개선 효과 △제품 투여 후 발생하는 이상반응 △제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
