김석중 툴젠 연구소장이 1일 서울 영등포구 콘래드 호텔에서 열린 제넥신 - 툴젠 합병 전략 설명회에서 범용 CAR-T 치료제 개발 계획을 설명하고 있다. 왼쪽부터 김석중 툴젠 연구소장, 우정원 제넥신 임상개발 전무, 원용민 제넥신 CFO, 성영철 제넥신 회장, 김진수 툴젠 창업자/우영탁기자지난달 19일 전격 합병을 발표한 툴제넥신이 집중할 분야로 범용 키메라항원수용체-T세포(CAR-T)가 꼽혔다.
6일 제약·바이오업계에 따르면 성영철 제넥신 회장은 최근 서울 여의도 콘래드 호텔에서 열린 ‘제넥신-툴젠 합병 전략 설명회’에서 “단백질의약품, 이중항체의약품에 이어 유전자의약품의 시대가 오고 있다”며 “유전자가위에서 세계적인 경쟁력을 갖춘 툴젠과 면역항암제, 유전자치료제를 개발하고 있는 제넥신의 합병을 통해 3세대 유전자의약품 시장을 선점하겠다”고 밝혔다.
코스닥 상장사 제넥신은 면역항암제와 유전자 기반 백신을 개발 중이고 코넥스 상장사인 툴젠은 3세대 유전자가위의 원천기술을 보유한 기업이다. 성영철 제넥신 회장과 김진수 툴젠 창업자는 이번 합병을 통해 제넥신이 보유한 면역항암제 경쟁력에 툴젠의 유전자가위 기술을 접목한 범용 CAR-T치료제 개발에 속도를 낼 것이라고 강조했다.
지난 2017년 세계 최초로 개발된 CAR-T 치료제 ‘킴리아’는 급성 백혈병을 80% 이상 완치해 기적의 항암제로도 불린다. 하지만 과학자 2명이 수제로 제작하기 때문에 가격이 4억5,000만원에 달한다. 아울러 폐암, 간암과 같은 일반적인 고형암에는 큰 효과를 볼 수 없다는 단점도 있다. 이 때문에 글로벌 바이오제약회사는 대량 생산으로 많은 사람에게 적용할 수 잇는 범용 CAR-T 개발에 집중하고 있다. 김석중 툴젠 연구소장은 “범용 CAR-T 개발에서 가장 어려움을 겪는 부분이 타인의 세포를 이식했을 때 이식거부반응인데 툴젠의 유전자가위 기술을 활용하면 이 이식거부반응을 제어할 수 있다”고 강조했다. 툴젠 창업자인 김진수 서울대 화학과 겸임교수 역시 “지금까지 개발된 CAR-T치료제는 1970년대에 개발된 기초적인 유전자 편집 기술만을 사용했는데 유전자가위 기술을 이용하면 더 많은 암에, 더 많은 사람들이 CAR-T를 사용할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
툴제넥신은 유전자가위 기술 관련 툴젠, 미국 브로드연구소, UC버클리 세 곳이 얽혀 있는 특허문제도 면밀히 검토하고 있다. 유전자가위 특허는 UC버클리가 2012년 5월 가장 먼저 출원했고 2012년 10월 김진수 교수팀, 2012년 12월 브로드연구소가 잇따라 출원했다. UC버클리가 출원한 유전자가위 특허는 원시적인 원핵생물에 적용되고, 김진수 교수팀과 브로드연구소의 유전자가위는 진핵생물에도 사용할 수 있다. 이 때문에 미국에서는 브로드연구소와 UC버클리 사이의 특허분쟁이 지금까지도 이어지고 있다. 김진수 교수는 “유전자가위 기술 관련 특허는 각 회사, 연구소의 적용 부분이 조금씩 달라 스마트폰 특허처럼 상호 공존할 수 있다”고 밝혔다. 이어 “기초과학연구원(IBS)의 승인 이후 툴제넥신의 연구개발전략위원회에 참여할 것”이라고 말했다.
