한미약품(128940)이 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발중인 HM43239의 의미있는 결과를 도출한 환자 임상 케이스를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다고 11일 밝혔다.
이번 학회에서 한미약품은 MD 앤더슨 암센터 나발 데이버 박사와 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이와 SYK 를 이중 억제하는 시너지를 통해 AML 을 치료하는 신약후보물질이다.
AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙과 아자시티딘을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성환자에게 HM43239를 투여한 후 1개월 후에 완전관해(완치)가 확인됐으며, 약 2개월 후에 자가조혈모세포이식이 가능한 조건으로 회복됐다.
공고요법과 구제요법에도 불응성을 보인 60세 남성 환자 역시 HM43239 투여 후 완전관해를 확인했으며, 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다. 특히 이 두 케이스 모두에서 골수아세포의 1% 이하 감소와 동시에, 관해 기준에 부합하는 호중구1,000 이상,혈소판 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.
HM43239는 미국 식품의약국(FDA)로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다. 국내 식품의약품안전처에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
